Muizen genezen door hun eigen staart

Voor het eerst zijn muizen genezen van een erfelijke ziekte dankzij stamcellen, die waren gekweekt uit hun eigen weefsel. Dat meldt de groep van Rudolf Jaenisch (Whitehead Institute, Cambridge, Massachusetts) in Science.

Het is een eerste praktische toepassing van het idee om volwassen huidcellen om te toveren tot stamcellen door er een viertal extra genen in te zetten die coderen voor transcriptiefactoren. Dat dat überhaupt mogelijk is, is nog maar een paar weken geleden gepubliceerd.

In dit geval ging het om muizen met sikkelcelanemie, een erfelijke bloedziekte die ook bij mensen voorkomt en die hetzelfde effect heeft als ernstige bloedarmoede. Jaenisch haalde cellen uit de muizenstaarten en toverde die om die tot pluripotente stamcellen. Via homologe recombinatie verving hij het defecte betaglobinegen in die cellen door een gezonde versie. Vervolgens behandelde hij de cellen met signaalmoleculen die de ontwikkeling tot beenmergcellen in gang zetten, en tot slot plaatste hij ze terug in het beenmerg van de muizen.

Het bleek te werken: volgens Jaenisch waren de muizen binnen een week ‘basically cured’.

Voor mensen is de methode voorlopig nog niet geschikt. Om de transcriptiefactorgenen in de cellen te brengen worden virussen gebruikt als drager, en die truc wordt algemeen gezien als veel te riskant.

bron: newscientist.com