De Europese toelating van Rhucin gaat dit keer écht lukken, denkt Pharming. Het Leidse biotechbedrijf heeft zojuist de ‘Day 120 List of Questions’ (LoQ) binnengekregen van het Committee for Medicinal Products for Human Use, dat over het medicijn moet beslissen. En daarbij zijn geen ‘major concerns’ naar boven gekomen, laat Pharming weten.

Het nieuws bezorgde de koers van het aandeel Pharming vrijdagochtend op de Amsterdamse effectenbeurs een acute aanval van zwelling. Al was het effect niet meer zo spectaculair als een week eerder, toen een tamelijk inhoudsloze ‘business update’ nog goed was voor een koersstijging van een procent of tien.

De LoQ is een onderdeel van de standaardprocedure. Het betreft aanvullingen die Pharming binnen 120 dagen moet geven op de tekst van de ‘marketing authorization application’, om onduidelijkheden weg te nemen.

Zoals bekend is Rhucin eenmiddel tegen erfelijk angio-oedeem, een zeldzame genetische afwijking die patiënten een paar keer per jaar een acute aanval van gezwollen weefsel bezorgt. Gebeurt dat rond de luchtwegen, dan kan het slachtoffer stikken. Rhucin bevat een eiwit dat door de patiënten niet wordt aangemaakt; het voorkomt de zwelling niet maar zorgt wel dat hij veel sneller overgaat.

Klinische tests met een paar honderd patienten waren een groot succes maar de EMEA heeft de toelatingsaanvraag al twee keer eerder afgewezen wegens twijfels over effecten op de langere termijn. Inmiddels lopen de tests echter al wat langer.

bron: Pharming, De Telegraaf