In de VS lopen klinische proeven met een ‘klein’ organisch molecuul dat de myosine-motoreiwitten in de hartspier stimuleert en zo een bepaalde vorm van hartfalen kan voorkomen. Hoe het werkt, wordt uit de doeken gedaan in het jongste nummer van Science.

De tests blijken al te zijn gevorderd tot en met fase IIa, wat betekent dat het met enig succes is uitgeprobeerd op een beperkt aantal patiënten.Dat producent Cytokinetics uit San Francisco er nu ineens mee in de openbaarheid komt, zal wel te maken hebben met het feit dat het octrooi (US 7,851,484) inmiddels binnen is.

Het nieuwe molecuul, dat de naam ‘omecamtiv mecarbil’ heeft meegekregen, blijkt zichzelf te binden aan een specifieke aminozuursequentie van myosine. Het effect is dat zo’n eiwit gemakkelijker adenosinetrifosfaat (ATP) kan hydrolyseren. En die hydrolyse levert de energie op die nodig is om actine (het andere spiereiwit) te binden en zo de spier te laten samentrekken.

Bij hartpatiënten gaat dit proces vaak niet snel genoeg meer. Dat kan dan leiden tot een zogeheten systolisch hartfalen.

De huidige medicijnen tegen hartfalen werken indirect: ze beïnvloeden signaalroutes die invloed hebben op de werking van myeline, maar komen niet aan het motoreiwit zelf. Wat dat betreft is omecamtiv mecarbil dus tamelijk uniek. Bijkomend voordeel lijkt te zijn dat de cruciale aminozuursequentie niet voorkomt in de myeline-eiwitten die in andere spieren zitten, wat de kans op bijwerkingen uiteraard sterk verkleint.

Inmiddels heeft farmagigant Amgen de wereldwijde (op Japan na) exclusieve rechten op het octrooi verworven. Het bedrijf zal tevens de verdere klinische tests betalen, iets waar een klein bedrijf als Cytokinetics niet kapitaalkrachtig genoeg voor is. Voor de komende maanden staat de eerste fase IIb-test op het programma.