In de VS is de eerste muis gelanceerd die zijn eigen Cas9-nucleases aanmaakt. Dien hem het juiste RNA toe en hij verknipt selectief zijn eigen genoom, volgens een publicatie in Cell.

Dat Cas9-nuclease is een van de hoofdingrediënten van CRISPR-Cas, wellicht de populairste DNA-editingtechniek van dit moment. Oorspronkelijk maakt het deel uit van het afweersysteem van bacteriën, maar een paar jaar geleden werd duidelijk dat je er ook DNA van hogere plant- en diersoorten mee kunt bewerken. Daarbij zet Cas9 de knip, op een punt dat matcht met een meegegeven RNA-fragment.

Tot nu toe moest je beide ingrediënten van buitenaf in de te modificeren cellen zien te krijgen, wat bij een levende muis vrij lastig is. Vandaar dat onderzoekers van het MIT en het Broad Institute het gen voor Cas9, dat bij elke CRISPR-actie hetzelfde is, nu alvast in hun muizen hebben gemonteerd.

Voor de gezondheid van de dieren lijkt het niet uit te maken als het gen voortdurend aanstaat, Maar er is ook een model waarbij het alleen tot expressie komt onder invloed van een zogeheten Cre recombinase-enzym. Van die Cre’s zijn weefselspecifieke varianten beschikbaar, zodat het ook mogelijk is om de werking van Cas9 te beperken tot één bepaald orgaan.

Het grote voordeel is dat het tijd bespaart. Het lukt nu bijvoorbeeld om bepaalde celtypes, die in een petrischaaltje binnen een paar dagen afsterven, buiten de muis te verknippen. Als je ook nog Cas9 zou moeten toedienen, redde je dat niet.

Ook wordt het gemakkelijker om een aantal genen tegelijk door te knippen. De auteurs van de Cell-publicatie hebben daar al gebruik van gemaakt om het verband tussen longkanker en de expressie van een aantal genen in de longen te bekijken.

bron: Cell, Broad Institute