Nanogouddeeltjes met een coating van goed gekozen RNA-sequenties kunnen de groei van hersentumoren afremmen. Bij muizen werkt het alvast en de eerste klinische test op mensen staat voor eind volgend jaar gepland, melden onderzoekers van Northwestern University.

Ze mikken in eerste instantie op glioblastomen, een type hersentumoren dat berucht is om zijn dramatisch slechte prognose: je kunt snijden en bestralen wat je wilt maar binnen een paar maanden komt de tumor terug. In principe is de in Science Translational Medicine beschreven techniek echter inzetbaar tegen elke aandoening met een herkenbare genetische oorzaak.

De gecoate nanogouddeeltjes zijn al in 1996 bedacht door Chad Mirkin, die ze de naam ‘spheric nucleic acid’ (SNA) meegaf. Eerder onderzoek maakte duidelijk dat cellen de neiging te hebben om deze SNA’s uit de bloedbaan te vissen met behulp van bepaalde ‘scavenger receptors’. Eén van de gevolgen is dat SNA’s zonder hulp door de bloed/hersenbarrière kunnen dringen.

Eenmaal in de hersencellen aangekomen, kan zo’n SNA selectief bepaalde genen uitschakelen via RNA-interferentie. Waarbij je uiteraard genvarianten uitkiest die specifiek zijn voor de tumor. In dit geval koos laatste auteur Alexander Stegh een gen uit dat codeert voor oncoproteïne Bcl2Like12, een eiwit dat hij heel vaak had zien langskomen in glioblastomen.

Bij muizen bleken deze SNA’s inderdaad een glioblastoom te kunnen laten krimpen. Volgens de auteurs komt maar één op de honderd daadwerkelijk door de bloed/hersenbarrière heen. Maar daar staat tegenover dat ze zich lijken op te hopen in de tumor: de bloedvaten daar zijn krakkemikkig en de bolletjes lopen er fysiek in vast. Vervolgens remmen ze inderdaad de productie van Bcl2Like12, wat tot gevolg blijkt te hebben dat de tumorcellen afsterven.

Goed nieuws is ook dat de SNA’s niet toxisch blijken te zijn voor de rest van de muis.

Een mede door Mirkin opgerichte spin-off, AuraSense Therapeutics, zet de tests met deze vorm van SNA’s voort. Eerst staan proeven op apen op het programma, daarna op mensen.

bron: C&EN, Science Translational Medicine