Kunstmatig opgevoerde dopamineproductie werkt prima bij apen

Franse onderzoekers doen proeven met een vorm van gentherapie tegen de ziekte van Parkinson. Bij apen werkt het alvast perfect, zonder de bijwerkingen van de huidige medicatie, zo schrijven Stéphane Palfi en collega’s in het nieuwe tijdschrift Science Translational Medicine.

De Fransen zijn het al voorzichtig aan het uitproberen op menselijke patiënten. Die schijnen ook aardig te zijn opgeknapt. Het zoeken is nu naar de optimale dosis.

Parkinson wordt veroorzaakt doordat de dopamineproducerende neuronen in de hersenen degenereren. De klassieke behandeling bestaat uit het toedienen van de dopamineprecursor L-dopa, teneinde voor het verlies te compenseren. Dat gaat echter maar eventjes goed, daarna treden steeds meer bijwerkingen op zoals onwillekeurige bewegingen (dyskinesieën).

Bij de dopamineproductie zijn voor zover bekend drie verschillende genen betrokken, die coderen voor respectievelijk tyrosine hydroxylase, aromatisch l-aminozuurdecarboxylase, en guanosine 5′-trifosfaat cyclohydrolase 1. Al verschilende keren is geprobeerd om één van deze genen via gentherapie in te brengen, met beperkt succes.

De Fransen hebben nu voor het eerst alledrie de genen in één virale vector gezet en ze tegelijk ingebracht in de hersenen van makaken, die van tevoren een sterk neurotoxine toegediend hadden gekregen teneinde ze aan Parkinson-achtige symptomen te helpen. Binnen twee weken waren die symptomen grotendeels weg, zonder dat bijwerkingen vielen waar te nemen. Eén van de apen is nu al 3,5 jaar redelijk gezond.

Nadeel van de methode is wel dat de uiteindelijke dopamineproductie eigenlijk niet goed is in te stellen. Tot nu toe gaat het goed, maar wellicht hebben de Fransen gewoon geluk gehad.

bron: naturenews