Fenylbutyraat vermindert de progressie van de ziekte van Parkinson in muizen door activatie van het DJ-1 gen, Dat stellen onderzoekers van University of Colorado School of Medicine.

Het is voor het eerst dat er een medicijn wordt gevonden dat het verloop van de ziekte remt. De huidige parkinsonmedicatie, zoals L-dopa, bestrijdt alleen de symptomen.

Sinds het bekend is dat mutaties in het DJ-1-gen kunnen leiden tot de ziekte van Parkinson, bestuderen hoofdonderzoekers Wenbo Zhou en Curt Freed het gen en zijn ze op zoek naar een stof die de activering stimuleert.

De studie, gepubliceerd in the Journal of Biological Chemistry, laat zien dat fenylbutyraat in vitro de expressie van het DJ-1-gen in zenuwcellen verhoogt, zowel op RNA-niveau als op eiwitniveau. Dit leidt tot een hogere aanmaak van anti-oxidanten, zoals glutathion, en een vermindering van eiwitaccumulatie in de hersencellen, normaal kenmerkend voor de hersenziekte. In het muismodel voor Parkinson zorgde fenylbutyraat in het drinkwater ook voor een verhoogde DJ-1 expressie in de hersencellen en een vermindering van motorische en cognitieve achteruitgang bij de knaagdieren.

Sinds 2009 testen Freed en Zhou de stof ook in Parkinsonpatiënten. Een nadeel van het middel is dat een patiënt een wel erg hoge dosis moet innemen: 16 gram per dag, ofwel 32 grote tabletten. De onderzoekers kijken daarom ook of er andere stoffen zijn die het DJ-1-gen aanzetten.

Fenylbuteraat wordt al ingezet tegen ureum cyclus aandoeningen en valt onder de zogeheten weesgeneesmiddelen, medicijnen tegen zeldzame aandoeningen. Mocht het ooit toch ingezet worden tegen Parkinson, valt het uiteraard niet meer in deze categorie.

Bron: Journal of Biological Chemistry