Onderzoekers uit Duitsland proberen vast te stellen wat de doodsoorzaak is van een 28-jarige patiënt één jaar na een gentherapiebehandeling. De man overleed op 10 april aan een 'infectieshock'.

De man leed aan de zeldzame 'chronische granulomateuze ziekte', waardoor een patiënt geen afweer heeft tegen bacteriën en schimmels. Het immuunsysteem kan nog wel virussen bestrijden. De ziekte wordt veroorzaakt door een defect in het gp91phox-gen.

Bij drie patiënten was al hun beenmerg verwijderd om het vervolgens te vervangen voor hun eigen beenmerg met een werkend gp91phox-gen. Dit gen was ingebracht met behulp van gentherapie.

Van de drie mensen zijn nog steeds twee mensen in leven en verkeren in goede gezondheid. De dood van de derde persoon is geen directe oorzaak van het ingebrachte gen. Een van de bijwerkingen van gentherapie is namelijk dat het gen zich kan vermenigvuldigen en hierdoor een kankergen kan activeren. Maar bij muizen is gebleken dat het gp91phox-gen dit niet veroorzaakt. De dood van de man kan wel veroorzaakt zijn door afsterving van het nieuw ingebrachte beenmerg, waardoor de man weer vatbaar werd voor ziektes. Dit zal de komende weken onderzocht worden.

Bron: news @ Nature, 28 april 2006

Onderwerpen