Prosensa heeft een harde dreun opgelopen. Drisapersen, het eerste geneesmiddel dat het Leidse biotechbedrijf op de markt wilde brengen, heeft fase III van de klinische tests niet overleefd. Statistisch gezien is niet aan te tonen dat kinderen met de spierziekte van Duchenne er iets mee opschieten, maakten Prosensa en partner GlaxoSmithKline vrijdag bekend.

Op de Nasdaq-beurs in New York werden de aandelen Prosensa in één klap zo’n 70 procent minder waard. De beursgang in juni dit jaar leunde sterk op de hoop dat drisapersen binnen een jaar of twee op de markt zou worden toegelaten. Prosensa heeft nog meer medicijnen in de pijplijn, maar die zijn nog lang niet zo ver als drisapersen. En wat erger is: ze werken volgens hetzelfde principe.

Dat principe komt er op neer dat je zorgt dat bij het aflezen van een gemuteerd gen het beschadigde gedeelte wordt overgeslagen. In dit geval codeert het gen voor het eiwit dystrofine. Drisapersen, een ‘antisense’-oligonucleotide, zorgt dat exon nummer 51 (van de 79) wordt overgeslagen. Het resulterende eiwit mist een stukje maar zou desondanks redelijk normaal moeten functioneren.

Prosensa’s andere medicijnen zijn eveneens oligonucleotiden. Ze slaan alleen telkens een ander exon over; een kenmerk van duchenne is immers dat de erfelijke fout in verschillende exonen kan zitten.

In de twee eerste fasen van de klinische tests leek drisapersen inderdaad te werken. Iedereen is dan ook verrast dat de fase 3-test, waaraan 186 jongens deelnamen, zo tegenviel. Tijdens een looptest van zes minuten kwamen degenen die drisapersen hadden gehad, niet significant verder dan degenen die een placebo hadden gekregen.

Prosensa en GSK zijn nog bezig om de resultaten te onderwerpen aan een meer diepgravende statistische analyse.Het kan bijvoorbeeld nog zijn dat er een verschil in gemiddelde leeftijd zat tussen de drisapersengroep en de placebogroep. Maar de kans lijkt gering dat zo’n oppoets-actie echt veel gaat uitmaken.

Het goede nieuws is uiteraard dat het klap ná de beursgang komt. Die leverde bijna 90 miljoen dollar op, dus voorlopig kan Prosensa vooruit.

bron: Fierce Biotech, De Telegraaf