Een bestaand kankermedicijn helpt muizen binnen een paar uur van de symptomen van de ziekte van Alzheimer af. Die doorbraak melden Gary Landreth en collega’s (Case Western Reserve University, VS) op de website van Science.

Over de kans dat het ook bij mensen werkt laten ze zich in het artikel niet uit, maar niets wijst er op dat het niet zou kunnen.

Het gaat om bexaroteen oftewel 4-(1-(3,5,5,8,8-pentamethyltetralin-2-yl)ethenyl)benzoëzuur, merknaam Targretin. De FDA heeft het in 2000 vrijgegeven als chemotherapie tegen een zeldzame vorm van non-Hodgkinlymfoom, en off-label wordt het ook wel tegen andere vormen van kanker voorgeschreven.

Dat het ook zou kunnen helpen tegen alzheimer was naar Landreths eigen zeggen een ‘far -fetched idea’, maar achteraf is het wel logisch. Bexaroteen is een zogeheten RXR-agonist. De stof stimuleert retinoïde X-receptoren, die vervolgens weer de expressie van bepaalde genen stimuleren. Onder meer de genen die coderen voor apolipoproteïne E (ApoE), de eiwitten die normaal gesproken zorgen voor het opruimen van bèta-amyloïde-eiwitten in de hersenen. En zoals bekend is het belangrijkste symptoom van alzheimer dat die amyloïde bèta juist niet wordt opgeruimd en klonters vormt.

De tweede belangrijke eigenschap van bexaroteen is dat het een klein molecuul is dat gemakkelijk door de bloed/hersenbarrière dringt.

Wanneer je het toedient aan een muis met alzheimer, blijkt het effect spectaculair. Binnen 6 uur na orale toediening daalt de hoeveelheid oplosbaar amyloïde bèta met een kwart, na 72 uur is de helft van de plaques weg, zet je de behandeling langer voort dan wordt dat 75 procent. En het belangrijkste is dat je de muizen letterlijk ziet opknappen: na die 72 uur beginnen ze weer nestjes te bouwen, wat een muis met alzheimer anders niet doet.

Het werkte bij 3 verschillende soorten genetisch gemodificeerde alzheimermuizen, die het medicijn één keer per dag toegediend kregen. Hoe snel ze terugvielen nadat de behandeling werd stopgezet, staat helaas niet in het artikel.

De volgende stap is om het daadwerkelijk op mensen uit te proberen. Landreth is al voorzichtig begonnen aan de voorbereiding van een klinische test. Dat het gaat om een reeds goedgekeurd medicijn met een gunstig veiligheidsprofiel, zou de procedure behoorlijk moeten versnellen.

bron: Case Western Reserve University