Het Amsterdams Universitair Medisch Centrum (AUMC) is opnieuw begonnen met het produceren van een duur medicijn tegen de zeldzame aandoening CTX, wat het AUMC in 2018 ook al trachtte, zo meldt het Financieel Dagblad.

Cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) is een zeldzame stofwisselingsziekte waarbij de galzuursynthese is verstoord. Patiënten missen dan namelijk het enzym 27-hydroxylase, waardoor je lichaam cholesterol niet in galzuur maar in cholestanol omzet, wat opstapeling van dat molecuul in verschillende lichaamsweefsels (hersenen, ooglenzen) tot gevolg heeft. Het AUMC heeft het medicijn tegen CTX in 2018 al eens geprobeerd te maken, omdat de producent Leadiant de prijs had verhoogd tot € 150.000.

In 2018 is de productie gestopt omdat de grondstof niet zuiver bleek te zijn. Maar nu heeft de apotheek van het AUMC een nieuwe leverancier gevonden en na tests is gebleken dat er geen gebreken zijn aan de grondstof.

Maar het hervatten van de productie kan problemen opleveren met Leadiant die het alleenrecht op het medicijn heeft. Het AUMC heeft de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd echter op de hoogte gebracht en die inspectie staat eigen geneesmiddelenproductie op kleine schaal toe. Inmiddels heeft al een aantal patiënten het medicijn ontvangen. Het AUMC voorziet dat het medicijn zo’n € 30.000 per patiënt per jaar gaat kosten.