Onderzoeksmateriaal voor tien erfelijke aandoeningen

Aan het Harvard Stem Cell Institute zijn stamcellijnen gecreëerd met tien ingebouwde erfelijke aandoeningen. Die kun je voortaan in een petrischaaltje zien gebeuren, zo melden de makers op de website van Cell.

Het betreft de ziektes van Parkinson, Huntington, Duchenne, Becker en Gaucher, jeugddiabetes, de syndromen van Down, Lesch-Nyhan en Shwachman-Bodian-Diamond, e de vorm van immunodeficiëntie die bekend staat als ‘Bubble Boy Disease’.

De stamcellijnen zijn ontstaan door cellen van patiënten te herprogrammeren, via de relatief nieuwe ‘induced pluripotent stem cell’-techniek (iPS). Daarbij worden bepaalde stoffen ingebracht, die de cellen op het idee brengen dat ze stamcellen zijn. De resulterende kweekjes hebben in principe het eeuwige leven.

Door weer andere stoffen toe te voegen kun je de stamcellen zich laten ontwikkelen tot een weefseltype naar keuze. Daarna kun je bestuderen wat het ziekteveroorzakende gen in het desbetreffende weefsel aanricht.

De cellen zullen deel uitmaken van een stamcellebank (iPS Core) die wordt opgezet binnen het Massachusetts General Hospital. Het is de bedoeling dat ze zo spoeig mogelijk ter beschikking worden gesteld aan elke onderzoeker die ze nodig heeft.

bron: Howard Hughes Medical Institute, Associated Press