Ze dacht dat ze de veertig niet zou halen. Laura (niet haar echte naam) heeft cystic fibrosis (CF), ook wel taaislijmziekte genoemd, een progressieve erfelijke aandoening.

Het meest zag ze op tegen de aftakeling. Iedere achteruitgang voelde als een stukje leven dat ze moest loslaten. Ze wist niet hoe lang ze dat nog zou volhouden.

Tot Laura in 2017 in aanmerking kwam voor Orkambi. Dat geneesmiddel zet bij sommige CF-patiënten de kapotte CFTR-kanaaltjes open, zodat chloride-ionen uit de cel kunnen stromen. Ze nemen water mee en verdunnen zo het taaie slijm in longen en darmen. Dat zorgt onder meer voor minder longinfecties en spijsverteringsstoornissen, en voor een langere levensduur. In een jaar tijd steeg haar longfunctie van 56 naar 66 %, en namen haar spierkracht en conditie toe. Intussen denkt ze na over haar carrière en zelfs over kinderen. Voor haar en 749 andere CF-patiënten was Orkambi een geschenk uit de hemel.

Orkambi heeft ook een nadeel: het is per patiënt per jaar ongeveer net zo duur als een tweekamerappartement in hartje Utrecht. De overheid kon zich dat niet veroorloven; er moest eerst 80 % van de prijs af. Twee onderhandelingsrondes hield fabrikant Vertex zijn poot stijf, tot Edith Schippers op haar laatste dag als minister van Volksgezondheid besloot het middel toch te vergoeden. Laura kreeg het medicijn, en daarmee een nieuw leven.

Vertex spant nu een rechtszaak aan tegen minister Bruno Bruins van Medische Zorg. De fabrikant heeft kritiek op de maximumprijs van Orkambi. Die komt wettelijk tot stand door de gemiddelde maximumprijs in vier andere landen te nemen. Het Verenigd Koninkrijk is er daar een van. Onterecht, vindt Vertex: de Britse overheid bestempelt Orkambi als te duur en vergoedt het niet. Dus zou onze overheid niet met die getallen moeten rekenen.

Natuurlijk zijn innovatieve geneesmiddelen geen rolletjes drop die over de toonbank gaan. Een geneesmiddel ontwikkelen kost tientallen jaren en miljoenen euro’s, terwijl het aantal Nederlandse CF-patiënten dat in aanmerking komt voor Orkambi niet hoger is dan 750. Het is logisch dat de prijs van zo’n middel opweegt tegen de investering van jarenlang onderzoek en de relatief kleine afzetmarkt. Maar die patiënten voorzien van een levensreddend middel en hen vervolgens de stuipen op het lijf jagen door het vergoedingssysteem in twijfel te trekken, dat is immoreel.

Intussen krijgt Laura weer langzaam vertrouwen in haar lichaam. Soms vergeet ze zelfs dat ze taaislijmziekte heeft. ‘Er is geen groter cadeau in het leven dan meer tijd krijgen’, zegt ze. Laten we hopen dat niemand haar dat cadeau afneemt.

Koen Scheerders is biomedisch wetenschapper en wetenschapsjournalist

Naschrift 15 maart: de genoemde rechtszaak is ondertussen komen te vervallen.